引入CDC6RNAi治疗的经过

基于上述情况，对于咨询本院的患者，我们收集了国外已经实施的基因治疗的相关信息。

这种治疗方法是由分子生物学家罗峰博士和日本人木村清子在2001年在南加州大学开发的。

如刚才说过的，例如在日本被特定功能医院(类似中国三甲医院)判定已经无法治疗的患者，通过基因治疗，有的人恢复了正常的日常生活，甚至有的人可以工作。因此对那些渴求找到有效治疗方法的患者来说，基因治疗可谓是希望之光，这些患者以及已经在国外做了基因治疗的患者，都非常希望在日本也能接受此治疗。

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为了达成“被判定为没有其他治疗方法的日本患者，但是希望继续安全地在日本进行治疗”的愿望，本院严格遵守医学道德规范并开始为患者实施基因治疗。

基因治疗进展非常顺利。此后，患者也在持续接受治疗并为我们介绍了很多其他患者。即使做了基因治疗，但目前还是不能挽救所有进展期和晚期癌症的患者的生命，我们不得不多次痛苦的与患者告别。另一方面，正如我稍后会谈到的那样，因为即使在最终情况恶化的情况下，还是有很多患者及家人不放弃，希望继续做基因治疗。这也是我们现在还在实施基因治疗的动力。

治疗机制

这种治疗还是有点困难，其背景一种称为RNA干扰的治疗机制。 RNA干扰是技术中基因的另一个特征，如今人们经常听到基因，可以说它们是负责生理活性的蛋白质的蓝图。

一个基因整合在细胞内的核中，其机制是使诸如RNA之类的外围分子接收到该基因信息的信息，研究表明蛋白质是由氨基酸通过缩合而形成。来自该基因的信息被信使RNA（mRNA）转录，信使RNA从该信息中收集氨基酸，这称为翻译，就像生成蛋白质一样的流程。如果在这样的基因机制中鉴定出癌症特异性蛋白质，并且负责该蛋白质的信使RNA可以在构成该蛋白质的遗传系统中被破坏，那么目标蛋白质是不是就可以被清除了呢。因此，我们的想法是通过此机制可以阻止癌症的无限增殖能力以及浸润和转移到其他组织的能力。

RNA干扰

RNA干扰的目标是细胞核中的信使RNA，实际上是将与信使RNA发生反应的稀薄RNA即微RNA发送到细胞核中，但是我们使用慢病毒载体作为载体来发送它。载体有很多种，这种病毒具有牢固而有效地入侵细胞核的能力，因此如果使用该病毒将这种微RNA发送至目标信使RNA，由于它是一种病毒所以一定不能让其在体内繁殖，因此在去除其致病性和可复制性并进行特殊处理后，仅留下所需能力的RNA基因会被牢固地传递至靶标。在各种病毒载体中，慢病毒载体具有最佳的插入效率和高稳定性，因此，它现在已被应用于各种医疗实践中。我们现在正在实施的治疗也是基于这个机制。

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